زمان مطالعه: < 1 دقیقه
پیشرفت های صورت گرفته در ویرایش ژنی CRISPR میتواند منجر به درمان برخی بیماری ها شود که تا امروز غیر قابل کنترل فرض شده بودند. برای درمان از این طریق نیاز است تا ابزار لازم به طور مستقیم در سلول های بیمار تزریق شود. این روش برای مقابله با برخی بیماری چالش برانگیز است اما محققان در حال دستیابی به نقاط عطف قابل توجهی هستند. به گفته محققان تزریق CRISPR-Cas9 در جریان خون، مسیر را برای درمان بسیاری از بیماری های عام هموار می کند.
در یکی از آزمایش های صورت گرفته محققان نوعی بیماری ژنتیکی کمیاب با نام transthyretin amyloidosis را مورد هدف قرار داده اند. در این آزمایش محققان اقدام به تزریق ذرات نانو حامل CRISPR به جریان خون بیماران داوطلب کرده اند، که این ذرات ابتدا توسط کبد بیمار جذب شده و با عمل ویرایش ژنی منجر به از بین رفتن پروتئین های مضر در کبد شده است. به گزارش محققان سطح این پروتئین ها در بدن افراد در عرض چند هفته افت قابل ملاحظه ای داشته است. این بیماری در طولانی مدت موجب صدمه زدن به سیستم عصبی و از بین رفتن بافت بدن بیمار می شود و این آزمایش جان بیماران را از این بیماری نجات داده است.
این آزمایشات در حال حاضر بر روی فقط 6 نفر انجام شده است و محققان در حال بررسی آثار منفی احتمالی این روش در طولانی مدت هستند. اما اگر این نوع ویرایش ژنی به صورت عمومی قابل استفاده و موثر باشد میتواند بازه وصیعی از بیماری ها مثل آلزایمر و بیماری های قلبی را بهبود بخشد. البته ممکن است برخی افراد نگران احتمال استفاده نادرست و غیر اخلاقی از این نوع ویرایش ژنی باشند، زیرا تزریق این ذرات نانو با جریان خون هر نوع ویرایشی را تسهیل می بخشد، اما این نوع نگرانی ها با هر نوع کشف بزرگ و پیشرفت در زمینه پزشکی امر جدیدی نیست و اگر روش CRISPR با طور کامل بهره برداری شود، میتوان از برخی مصیبت ها و رنج های بیماری هایی که تا به حال غیر قابل کنترل تلقی می شدند، اجتناب کرد.
